南医大新发现罕见病多发性硬化症的一个致病蛋

新华通讯社南京报道，在医学界，多发性硬化症一直被视为一种罕见的难题。如同一位病人逐渐步入“木偶人”的世界，患者的身体逐渐硬化，丧失了生活的自由。南京医科大学的科研人员最近取得了一项重大突破，他们发现了一种名为GSDMD的蛋白，这种蛋白可能与多发性硬化症的恶化有着密切关系，有望为这种疾病的治疗开辟新的道路。

这一发现由杨硕教授领导的研究团队在南医大进行。他们发现，在小鼠实验中，这种名为GSDMD的蛋白可以加剧多发性硬化症的症状发展。当抑制这种蛋白的活性时，小鼠的临床症状得到了显著缓解。这一发现为我们理解多发性硬化症的致病机理提供了新的视角。

多发性硬化症主要影响20至40岁的中青年人群，是一种严重的神经性疾病。患者的神经髓鞘破损剥落，导致脊髓、大脑以及视神经功能受损。尽管现有的临床首选药物能够抑制炎症小体，从而控制T细胞的异常激活，但这种治疗方法只对大约35%的患者有效。对于以视神经炎为主要症状的患者，这种治疗方法甚至可能加重病情。

杨硕教授介绍，细胞炎性坏死的过程被称为“焦亡”，而GSDMD蛋白在这一过程中扮演了重要角色。当外周髓系细胞被GSDMD“执行”焦亡时，会引发炎症微环境，促进T细胞攻击中枢神经系统，从而加剧多发性硬化症的症状。相反，如果抑制GSDMD的活性，细胞焦亡也会受到抑制，从而减少释放的炎性物质，降低T细胞的活性，缓解小鼠的症状。

这项重要的研究成果最近在《实验医学杂志》上在线发表，引起了全球科研领域的广泛关注。这一发现不仅为我们理解多发性硬化症的致病机理提供了新的视角，也为开发新的治疗方法提供了可能的方向。随着科研的深入，我们期待有更多的突破性的发现，为多发性硬化症患者带来福音。